發(fā)布時間：2018-09-03來源：來源：中國企業(yè)網
國內TCR-T細胞免疫治療藥物開發(fā)、靶向循環(huán)腫瘤干細胞的免疫細胞療法研發(fā)、一類用于克服EMT相關的腫瘤復發(fā)及耐藥性的小分子鐵死亡誘導劑研發(fā)、干細胞技術開發(fā)和精準醫(yī)療，這些高大上的生物醫(yī)藥項目正式進駐合肥！
在9月2日的合肥干細胞與再生醫(yī)學研究院工作匯報會暨人才及項目簽約儀式上，6個涉及細胞免疫治療、藥物研發(fā)、免疫細胞療法、干細胞技術和精準醫(yī)療等當今生物醫(yī)藥產業(yè)領域前沿技術的項目宣傳正式進駐合肥高新區(qū)。李懿研究員、李鵬研究員等生物醫(yī)藥領域的科學家領銜的合肥干細胞與再生醫(yī)學研究院將力爭“合肥造”。
為實施國家創(chuàng)新驅動發(fā)展戰(zhàn)略、建設合肥綜合性國家科學中心服務，安徽省合肥市與中國科學院廣州生物醫(yī)藥與健康研究院于去年11月獲批成立了合肥干細胞與再生醫(yī)學研究院，園區(qū)坐落在合肥高新技術產業(yè)開發(fā)區(qū)生物醫(yī)藥產業(yè)園。匯報會特別邀請了合肥市副市長朱策，中國科大生命學院教授、中科院院士施蘊渝，中科院廣州生物醫(yī)藥與健康研究院院長裴端卿等參會。
匯報會上，由李懿研究員、李鵬研究員領銜的6個科研團隊正式簽約項目合作協(xié)議，宣布進駐合肥。本次引進6個項目，分別是第三代TCR-T細胞免疫治療藥物開發(fā)、研發(fā)靶向循環(huán)腫瘤干細胞的免疫細胞療法、治療斑禿核酸類護膚品的研究開發(fā)、用于克服EMT相關的腫瘤復發(fā)及耐藥性的小分子鐵死亡誘導劑研發(fā)、干細胞技術開發(fā)和精準醫(yī)療。
李懿研究員在匯報會上簡要介紹其進駐的項目。肝癌是世界上第五大常見癌癥，且在全球癌癥死亡率排前三。中國是世界上肝癌發(fā)病率最高的國家之一，每年新增肝癌患者數量為46萬人，超過全世界新增肝癌患者的50%。李懿研究員領銜的科研團隊前期成果表明：免疫療法（TCR-T）在移植瘤模型動物中幾乎可以完全消除腫瘤?；赥CR-T可以靶向治療乙肝病毒感染導致的肝癌，該項目團隊研發(fā)了高親和性TCR轉導的TCR-T細胞，并在動物模型中展示了其完全清除腫瘤的效果。該細胞療法可以通過靶向表達乙肝表面抗原的肝癌細胞達到清除腫瘤細胞的目的，屬于國內首個研發(fā)創(chuàng)意。
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合肥干細胞與再生醫(yī)學研究院概況
為落實國家創(chuàng)新驅動發(fā)展戰(zhàn)略，推動實施《中國科學院、安徽省人民政府全面創(chuàng)新合作協(xié)議》，安徽省合肥市人民政府與中國科學院廣州生物醫(yī)藥與健康研究院于2016年12月29日簽署戰(zhàn)略合作框架協(xié)議，決定成立合肥干細胞與再生醫(yī)學研究院（簡稱合肥干細胞研究院），于2017年11月13日獲批事業(yè)法人單位。園區(qū)坐落在合肥高新技術產業(yè)開發(fā)區(qū)生物醫(yī)藥產業(yè)園。
合肥干細胞研究院的宗旨：響應國家創(chuàng)新驅動發(fā)展戰(zhàn)略及建設合肥綜合性國家科學中心的總體布局，在合肥地區(qū)形成生物醫(yī)藥、干細胞與再生醫(yī)學領域高水平應用基礎研究和核心高技術研發(fā)源頭創(chuàng)新體系；緊密結合地方的社會經濟需求，利用、整合和提升現有研究開發(fā)資源，組成有特色的研究開發(fā)網絡，為國家和地區(qū)的生物醫(yī)藥研究開發(fā)及其產業(yè)化的發(fā)展服務，為提高人民健康水平和疾病防治能力做出貢獻。
合肥干細胞研究院的目標：開展生物醫(yī)藥，干細胞與再生醫(yī)學領域應用基礎研究和核心技術研發(fā)，為實施國家創(chuàng)新驅動發(fā)展戰(zhàn)略、建設合肥綜合性國家科學中心服務，包括干細胞與再生醫(yī)學研究，基因組研究，診斷試劑和測試分析設備研制，相關技術開發(fā)、技術轉讓與咨詢服務。
中國科學院廣州生物醫(yī)藥與健康研究院概況
中國科學院廣州生物醫(yī)藥與健康研究院主要從事干細胞與再生醫(yī)學、化學生物學、感染與免疫、公共健康、科研裝備研制等科學研究，取得一批重要科技成果，在國內外同領域具有一定影響力。
近十年，獲得國家自然科學二等獎1項、中國科學院杰出科技成就獎1項、省部級科學技術一等獎6項、南粵突出貢獻獎和南粵創(chuàng)新獎1項?！ ?/p>
優(yōu)秀人才集聚，現有學科領域的方向帶頭人35人，其中，歐洲分子生物學組織會士1人、國家杰出青年科學基金獲得者3人、國家重點研發(fā)計劃專家組成員1人、國家重大科學研究計劃、重點研發(fā)計劃首席科學家10人；國家優(yōu)秀青年科學基金獲得者4人；“南粵百杰”3人、廣東省自然科學基金杰出青年獲得者4人、廣東省領軍人才4人。
重要引進項目介紹
一、第三代 TCR–T治療肝癌的臨床應用開發(fā)項目簡介
項目首席科學家：李懿
肝癌（HCC）是世界上第五大常見癌癥，且在全球癌癥死亡率排前三。每年全球大約近80萬人死于肝癌，中國約占50%。中國是世界上肝癌發(fā)病率最高的國家之一，每年新增肝癌患者數量為46萬人，超過全世界新增肝癌患者的50%。本項目前期成果表明：免疫療法（TCR-T）在移植瘤模型動物中幾乎可以完全消除腫瘤。本項目的順利實施將為國內眾多的肝癌患者帶來真正治愈的希望。本項目的落地轉化將不僅帶動TCR-T這一腫瘤治療領域在合肥的發(fā)展壯大，而且將為肝癌患者提供劃時代的治療藥物。
基于TCR-T可以靶向治療乙肝病毒感染導致的肝癌，本項目團隊研發(fā)了高親和性TCR轉導的TCR-T細胞，并在動物模型中展示了其完全清除腫瘤的效果。該細胞療法可以通過靶向表達乙肝表面抗原的肝癌細胞達到清除腫瘤細胞的目的，屬于國內首個研發(fā)創(chuàng)意。
本項目擬開發(fā)的TCR-T具備優(yōu)異的抑瘤效應，將為國內眾多HCC患者帶來真正治愈的希望。本項目將不僅帶動TCR-T這一腫瘤治療領域在國內的發(fā)展壯大，將為HCC患者提供劃時代的治療藥物，并以此藥物為基礎，探索乙肝病毒引起的肝炎治療模式。
本項目在已取得的成果基礎上，擬在2-3年內完成開發(fā)TCR-T的慢病毒包裝及終產品小試工藝，建立TCR-T細胞制劑質量控制檢測標準和操作規(guī)程，完成TCR-T的藥效學研究，開展TCR-T藥物動力學和藥理學研究，最終實現項目從科研到臨床的轉化。
二、研發(fā)靶向循環(huán)腫瘤干細胞的免疫細胞療法項目簡介
項目首席科學家：李鵬
腫瘤轉移引起的器官衰竭是造成腫瘤患者死亡的主要原因之一。腫瘤細胞浸潤至血液形成循環(huán)腫瘤細胞（CTC，Circulating Tumor Cell）是腫瘤轉移的起始步驟，同時CTC的數量與腫瘤患者的不良預后息息相關，異質性的CTC中也存在可起始腫瘤轉移病灶的循環(huán)腫瘤干細胞（CTSC，Circulating Tumor Stem Cell）亞群。現有的檢測技術遠遠無法滿足臨床需求。本項目擬利用實體瘤人源化小鼠模型，富集和純化人實體腫瘤CTC細胞，與從病人外周血中分離得到的原代CTC互為對照，進行單細胞測序分析，揭示CTSC/CTC分群及個亞群特性，闡述CTSC/CTC介導腫瘤轉移的機制，并設計特異性靶向CTSC/CTC的基因修飾T細胞，實現攻克腫瘤的最終目標。
本項目擬通過挖掘和鑒定肺癌等實體瘤CTC/CTSC亞群的新的特異性細胞表面標記物和轉錄因子，揭示CTC/CTSC在轉移病灶“落地生根”的分子機制，并研發(fā)靶向這些表面分子的CART細胞和靶向轉錄因子的TCRT細胞，并利用小鼠模型評估這些基因修飾T細胞的療效，將為腫瘤的臨床治療提供新方法。
本項目擬在3年內完成候選分子標記物作為腫瘤CTSC/CTC靶點的驗證，完成特異性靶向CTSC/CTC的基因修飾T細胞的構建及臨床前評估，并實現臨床轉化。
三、治療斑禿核酸類護膚品的研究開發(fā)項目簡介
項目首席科學家：巫林平
斑禿是皮膚科疾病中典型的身心性疾病，患者自愈的可能性很小，常常給患者帶來巨大心理壓力。僅中國就約有1.6億人有斑禿的煩惱。并且隨著人們生活水平的提高，對個人容貌和形象特別在意，而現代的生活壓力導致斑禿患者數量仍在急劇上升。
本項目將以斑禿脫發(fā)為突破口，開發(fā)具有自主知識產權的核酸抗斑禿護膚產品，具有重要的實用和經濟價值。相對于治療斑禿藥物，本抗斑禿護膚品將更加容易被廣大患者接受。目前國內還沒有該類納米核酸抗斑禿脫發(fā)護膚產品進入市場，因此一旦本項目的產業(yè)化就可以快速的占領國內市場，并以此為基礎開拓國際市場，為廣大自發(fā)免疫性或者化療斑禿脫發(fā)患者提供安全、高效、簡便的抗脫發(fā)產品，改善患者的生活質量和幸福度。
本項目利用核酸干擾技術，采用抑制或調解活化炎癥細胞對毛囊的侵犯的治療策略，篩選治療斑禿的小干擾核酸（siRNA）活性分子。本項目針對導致斑禿的相關靶點分泌卷曲相關蛋白1（SFRP1）等，設計和合成了一系列siRNA，并且建立了C3H/HeJ斑禿小鼠模型。通過本項目的研究開發(fā)，獲得針對斑禿相關靶點SFRP1等的高活性和穩(wěn)定性可以調控的siRNA分子，結合納米靶向特異透皮傳遞系統(tǒng)，研發(fā)出一種抗斑禿的核酸活性分子護膚產品。
本項目將在3年內完成篩選出來性能最優(yōu)的2個抗斑禿脫發(fā)配方的全面療效評價（重點考察劑量、涂抹頻率和安全性），完成樣品的中試試驗，研究其重復性和穩(wěn)定性，開發(fā)成熟的護膚產品，同時迅速實現產品投放市場。
四、一類用于克服EMT相關的腫瘤復發(fā)及耐藥性的小分子鐵死亡誘導劑的研發(fā)項目簡介
項目首席科學家：舒曉東
腫瘤長期以來一直是對人類健康最主要的威脅之一。腫瘤的高復發(fā)率及耐藥性的產生一直是最亟需克服的難題之一。腫瘤復發(fā)及耐藥性的產生機制復雜，近年來的多項研究表明EMT及腫瘤干細胞的存在是其內在原因之一。鐵死亡是一種2012年才被正式命名的、不同于凋亡及壞死的新型細胞死亡方式。隨著對鐵死亡、EMT及腫瘤干細胞相互之間關系的逐步闡明，通過誘導鐵死亡殺死腫瘤干細胞及耐藥性細胞，從而有效管控腫瘤復發(fā)正在成為一個新的研究熱點。本項目主要針對腫瘤的高復發(fā)率和耐藥性，在我們長期從事EMT及干細胞研究的基礎上進行開發(fā)，具有堅實的理論基礎及完全的原創(chuàng)性，符合藥物研發(fā)產業(yè)化轉型及臨床應用方面的迫切需求，具有廣闊的產業(yè)化前景。
本項目已構建了高通量的鐵死亡誘導劑體外篩選系統(tǒng)。擬利用該系統(tǒng)，篩選到通過激活鐵死亡通路、有效殺死間充質狀態(tài)的腫瘤干細胞及耐藥性細胞、從而達到降低腫瘤復發(fā)風險及克服復發(fā)腫瘤耐藥性的小分子化合物類新藥。
本項目將在2-3年內完成鐵死亡小分子化合物的高通量篩選，確定1-2個先導化合物，進行藥代動力學分析及安全性評估，對上述體外活性良好的化合物在適當的小鼠異體移植腫瘤模型中進行在體功能評估，最終實現臨床轉化。
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